2013年12月25日,美国国立卫生研究院(National Institutes of Health,NIH)院长Francis S. Collins在《华盛顿邮报》发文,呼吁美国增加国民健康的投资。
他表示,为了实现将科学发现转化成服务于人民健康的项目的使命,国立卫生研究院并不缺乏想法。但是因为缺乏持续的资金投入,许多优先级高的研究工作将大幅放缓。对于数以百万等待治疗和治愈的病人来说,对国立卫生研究院使命的投入是无价的。
原文:Investing in the nation’s health
作者:Francis S. Collins(美国国立卫生研究院院长)
生物医学研究正处于一个关键的时刻——如果承诺需要得到兑现,这个特殊机会的时刻需要得到特殊的关注。许多最让人兴奋的可能性来自于几个方面:源自人类基因组计划的创新工具和技术;计算机和生物医学成像的进步,推动了被称为“大数据”的新一代的复杂数字数据集;公共和私人机构在寻求加速研究发现转化成治疗和治愈方面的兴趣的增加。
国立卫生研究院负责将科学发现转化成更好服务于人民健康的项目,但是过去十年减缩财政政策对开支和预算的削减并没有跟上生物医学研究的通胀,这削弱了国立卫生研究院执行其使命的能力。
一个悬而未决的改革项目是“推进创新神经技术脑研究计划”,这是革新对人类大脑理解的努力之一。通过催化新技术的开发和应用,研究者首次计划对大脑个体细胞与复杂神经回路在时间和空间上的交互进行动态展示。这可能意味着对癫痫症、精神分裂症、阿尔茨海默氏症、自闭症、帕金森症外伤性脑损伤以及许多其他神经疾病方面的治疗甚至预防带来巨大的进步。
另外一个有潜力的领域是对拥有超大数据集的医学研究信息进行组装的能力。电子健康记录的出现将大大加速“大数据革命”的步伐。细节的话,可以理解为聚焦于一种疾病:癌症。通过利用DNA测序技术的突破性进步,国立卫生研究院癌症基因组图谱项目的研究人员对20多个不同种类的癌症进行了全面的分析,并计划再研究几十个种类。除了增加对不同癌症分子根源的理解,这个开创性的研究还为新的药物作用靶点和新的更准确使用化疗药物打开了大门。不幸的是,对于癌症病人来说,如果研究者和临床医生缺少对这些数据必要的管理和挖掘,这些数据的使用将非常有限。
另一个别开生面的领域是微生物组学。人体含有数以万亿计的微生物,超过人体细胞数量的10倍。迄今,收集到的这些微生物群落的基因组成信息增加了人们对他们在许多慢性疾病如肥胖症、糖尿病、过敏症、癌症和心脏病方面的角色的理解。其中一个振奋人的可能性是扩大和依靠这些知识理解来开发基于证据的治疗方法,例如益生菌对于肥胖症的治疗。
疫苗开发也正在快速的发展,尤其是艾滋病和流感领域。一些研究人员正在探索生产具有“广泛中和性”的抗体以对抗所有的病毒株。在流感方面,这可能意味着结束能减少全球下一次流感大流行风险的年度流感预防针和疫苗。
近几年,研究者已经学会了如何将人类皮肤细胞或白血球重组为诱导多能干细胞,这种干细胞具有发展成不同细胞的神奇能力。这个史无前例的机会加速了基础研究到人类发展的转化、许多药物筛选的进程和加快设计新的基于细胞的疗法治愈一些疑难杂症,例如镰状细胞性贫血和遗传性失明。
很明显,国立卫生研究院并不缺乏想法。该院也将继续支持全国的创新型研究。但是没有持续的投入,许多优先级高的研究工作将大幅放缓,这几年来在生物医学研究方面持平的资金使得科学家得到国立卫生研究院的投资机会史上最低。许多年轻的科学家在放弃的边缘,他们带走的是能创造未来医学突破的才能。
然而上周达成的预算协议是给生物医学研究带来一些急需的救援。对国立卫生研究院投入资助的经济收益包括对当地经济带来的回报和疾病负担成本的降低。除此之外,对于数以百万等待治疗和治愈的病人来说,对国立卫生研究院使命的给予投入是无价的。如果一个亟待得到投资的希望不值得获得支持,我不知道还有什么是值得的。